Di Margherita Lopes
(LaPresse) – Tante speranze, tanta attesa e un po’ di preoccupazione circondano la nuova terapia mirata che raddoppia la sopravvivenza dei pazienti con tumore al pancreas metastatico già trattati. Un farmaco appena approvato negli Stati Uniti che però, in Italia, ancora non c’è. La soluzione? “Un programma di uso compassionevole, perché daraxonrasib sia a disposizione dei pazienti italiani gratuitamente, in attesa dell’approvazione regolatoria, come già avvenuto negli Stati Uniti prima dell’ok di Fda”. A chiederlo a Revolution Medicines è l’Associazione Italiana di Oncologia Medica (Aiom), con il suo presidente Massimo Di Maio. Al centro della vicenda una terapia approvata dalla Fda negli Stati Uniti ad agosto, mentre il dossier registrativo non è ancora stato sottoposto all’attenzione dell’agenzia regolatoria europea Ema. “Da decenni non vi erano progressi significativi contro questo tumore”, aggiunge Di Maio. Questa terapia mirata, pur avendo prodotto finora risultati solo in termini di prolungamento della sopravvivenza e non di guarigione, rappresenta “un indiscutibile progresso per quei pazienti. Infatti nello studio clinico registrativo la sopravvienza è raddoppiata arrivando a 13,2 mesi rispetto a 6,6 mesi con la chemioterapia tradizionale”, ricorda l’Aiom. Nel 2024, in Italia, sono state stimate circa 13.600 nuove diagnosi di tumore del pancreas.
Intanto Ema ha già designato daraxonrasib come farmaco orfano, una qualifica che rappresenta anche una via preferenziale per la successiva valutazione regolatoria. Inoltre, l’Agenzia ha aperto un programma di rolling review che velocizza l’iter regolatorio, prima di ricevere la sottomissione formale del dossier da parte dell’azienda farmaceutica. “Un punto critico è la mancata attivazione, da parte di Revolution Medicines, di un programma di expanded access, che consentirebbe l’accesso precoce al farmaco”, ha spiegato Chiara Cremolini, membro del Direttivo Nazionale Aiom e direttrice del Programma di Sperimentazioni Cliniche dell’Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana, uno dei quattro centri italiani coinvolti nello studio sulla terapia per tumore al pancreas metastatico. Gli oncologi italiani si trovano, quindi, nella condizione di non poter utilizzare una terapia potenzialmente efficace.
L’Associazione Italiana di Oncologia Medica chiede dunque a Revolution Medicines di avviare il programma di uso compassionevole per daraxonrasib, rendendo così disponibile gratuitamente il farmaco, prima dell’approvazione regolatoria, nei pazienti con tumore del pancreas metastatico già trattati con chemioterapia. “A giugno a Chicago, al Congresso americano di oncologia clinica, i risultati dello studio RASolute 302 sono stati accolti con una standing ovation degli oncologi che hanno assistito alla presentazione dei dati”, ricorda Massimo Di Maio. Ma al momento nel Vecchio Continente è tutto fermo, mentre i pazienti “non possono aspettare”.
