Quando si parla di leucemia linfoblastica acuta i numeri sono importanti: stando alle stime in Italia ogni anno se ne verificano circa 800-900 nuovi casi, circa 400 sono diagnosticati in bambini da 0 a 18 anni. Contro questa malattia la ricerca ha fatto molto negli ultimi 15 anni: “Siamo arrivati a un tasso di guarigione di oltre il 90% fino ai 18 anni. Ma abbiamo ancora bisogno di nuove strategie che si rivelino meno tossiche e più efficaci”. Lo spiega Carmelo Rizzari, direttore S.C. Unità di Ricerca Clinica e Fase 1 Pediatria della Fondazione Irccs San Gerardo di Monza, a margine della presentazione del corto ‘Sangue bianco’ nello Spazio Cinecittà del Festival di Cannes. Un film promosso da Amgen con il patrocinio di Fondazione Maria Letizia Verga, che racconta ‘a tre voci’ il tempo della cura e la speranza di guarigione, attraverso gli occhi di chi è passato attraverso questa prova e delle loro famiglie. Al centro di tutto, la leucemia linfoblastica acuta. Una forma di leucemia “che determina nel midollo osseo, la ‘fabbrica’ del sangue, un’espansione delle forme più immature (maligne): i linfoblasti leucemici. La sovraproduzione incontrollata di queste cellule va svantaggio di piastrine e globuli rossi”, dice il medico.
I sintomi: stanchezza, febbre e dolori alle ossa
I sintomi possono essere diversi: stanchezza, febbre, dolori alle ossa. “Spesso si notano ingrandimento di linfonodi, della milza e del fegato. Sono relativamente frequenti ematomi, emorragie e infezioni”, continua lo specialista. Si tratta di “una malattia rara che viene curata oggi principalmente con farmaci chemioterapici ma che, in alcuni casi caratterizzati da un rischio di ricaduta più elevato o da resistenza alle terapie (o già in recidiva), può prevedere anche un trapianto di midollo osseo e terapie cellulari innovative chiamate Car-T”. Contro la leucemia linfoblastica acuta “negli ultimi 15 anni l’innovazione terapeutica ha avuto un impatto molto rilevante. Pur basandosi ancora nella maggior parte dei casi su cicli di chemioterapia, oggi l’approccio è caratterizzato anche da un uso sempre più ampio dei farmaci immunoterapici; ciò ha consentito miglioramenti significativi delle percentuali di guarigione e una riduzione degli effetti collaterali”, aggiunge Rizzari.
Terapie sempre più mirate e famaci per evitare il trapianto del midollo osseo
Le terapie sono, quindi, sempre più mirate. “I farmaci contribuiscono anche a ridurre il numero dei pazienti da sottoporre a trapianto di midollo osseo che, pur eseguito con procedure sicure ed efficaci, può comportare a volte effetti collaterali importanti, a breve e lungo termine. I nuovi trattamenti immunoterapici sembrano consentire anche al trapianto di esercitare una maggiore efficacia attraverso una decisiva compressione della malattia immediatamente prima della sua effettuazione”. La leucemia linfoblastica pediatrica ha oggi tassi di guarigione che sono ben superiori al 90%. “Se si pensa che all’inizio degli anni ’70 i trattamenti chemio-radioterapici consentivano percentuali del 30-50%, si può comprendere perché questa malattia venga considerata oggi il paradigma dei successi nel campo dell’emato-oncologia pediatrica”, aggiunge Rizzari. Ma c’è ancora molto da fare contro quella che lo specialista chiama ‘la madre di tutte le leucemie’. “A volte, purtroppo, rimane una piccola quota di pazienti nei quali la malattia non risponde al trattamento iniziale o recidiva. Questi pazienti ci ricordano che la lotta non è ancora completamente vinta e che abbiamo bisogno di buona ricerca, di nuovi farmaci e di nuove strategie che si rivelino meno tossiche e più efficaci”, conclude.
Farmaci: Rizzari, contro leucemia bambini sfida è terapie meno tossiche e più efficaci
